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El estudio encontró una manera de administrar vectores de terapia génica utilizados clínicamente

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01 de octubre de 2023 a las 17:32 El

Washington (EE.UU.), 1 de octubre (ANI): Los investigadores han utilizado una técnica no invasiva basada en ultrasonido para investigar la seguridad y viabilidad de la administración de genes a varias regiones del cerebro en ratones, y sus hallazgos sugieren que a medida que se abren más sitios, La eficacia de la entrega de genes aumentó. Mejora dentro de cada ubicación objetivo.
La autora principal del estudio es Shirin Noren, estudiante de doctorado en el grupo de bioingeniería de Jerzy Zablowski en Rice, y el estudio acaba de publicarse en la revista Gene Therapy.
La investigación, titulada «Terapia génica no invasiva guiada acústicamente en grandes volúmenes cerebrales», se basa en trabajos anteriores del laboratorio de Zablowski, que utilizó radiación de ultrasonido enfocada para penetrar de forma segura la barrera hematoencefálica. Apertura de la barrera hematoencefálica con ultrasonido enfocado (FUS-BBBO) es el nombre que recibe este procedimiento.
Este método también permite que las proteínas y otras moléculas pequeñas viajen en la dirección opuesta, desde el cerebro al torrente sanguíneo, donde se pueden tomar muestras fácilmente.
«Utilizamos ultrasonido enfocado para abrir poros de tamaño nanométrico en el revestimiento del cerebro», dijo Noreen, estudiante de posgrado en biología física, sintética y de sistemas. «Esto permite la administración no invasiva de vectores virales naturales en todo el cerebro, lo cual es importante en el tratamiento de trastornos genéticos».

Muchos trastornos afectan grandes áreas del cerebro o todo el cerebro, pero es difícil administrar terapia genética a estas áreas, dijo Zabloski, profesor asistente de bioingeniería y director del Laboratorio de Neuroingeniería No Invasiva.
«Cuando se inyecta un vector genético en el cerebro con una aguja, a menudo sólo se propaga unos pocos milímetros», dijo Zabloski. «Para tratar todo el cerebro, es necesario realizar miles de inyecciones, lo cual es difícil y potencialmente dañino. Con FUS-BBBO, este tipo de administración quirúrgica se puede evitar.
Noreen y sus colegas investigadores probaron la eficiencia y seguridad de abrir 105 sitios simultáneamente y obtuvieron resultados positivos en la mayoría de las áreas del cerebro. Sorprendentemente, sus hallazgos indican que la eficiencia de la entrega de genes mejora dentro de cada sitio objetivo cuando se abren más sitios.
«Descubrimos que la distribución de vectores en todo el cerebro duplica la eficiencia de la distribución de la misma dosis de virus en comparación con la distribución de vectores en sólo 11 sitios», dijo Zabloski, y añadió que Noren desempeñó un papel clave en este descubrimiento.
«Sherin acaba de comenzar su segundo año de posgrado y ya ha liderado un proyecto importante y complejo, demostrando una productividad y un talento excepcionales», dijo Zabloski. (que yo)

(Traducción de etiquetas)no invasivo

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