Pueblo de Elk Grove, Illinois., 28 de septiembre de 2023 /PRNewswire/ — Amicus Therapeutics ha seleccionado a Orsini Specialty Pharmacy para distribuir Pombiliti™ (cipaglucosidasa alfa-atga) y Opfolda™ (miglustat), un tratamiento de dos componentes aprobado para ciertos pacientes con enfermedad de Pompe de aparición tardía. POMBILITI es una enzima específica para la glucogenólisis lisosomal, indicada en combinación con OPFOLDA, un estabilizador enzimático, para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Pompe de aparición tardía (deficiencia de alfa-glucosidasa ácida lisosomal (GAA)) que pesan ≥40 kg y que no mejorar la terapia de reemplazo enzimático (TRE) actual. Consulte la información de prescripción completa, incluido el recuadro de advertencia de POMBILITI y la información de prescripción completa de OPFOLDA, también disponible en amicusrx.com.

La enfermedad de Pompe es un trastorno lisosomal hereditario causado por la deficiencia de la enzima alfa-glucosidasa ácida. Los niveles bajos o ausentes de GAA provocan la acumulación de glucógeno en las células, lo que se cree que provoca las manifestaciones clínicas de la enfermedad de Pompe. La enfermedad puede ser debilitante y se caracteriza por una debilidad muscular grave que empeora con el tiempo. La enfermedad de Pompe varía desde una forma infantil rápidamente mortal con efectos importantes sobre la función cardíaca hasta una forma de aparición tardía y de progresión más lenta que afecta principalmente al músculo esquelético. Se estima que la enfermedad de Pompe afecta aproximadamente a entre 5.000 y 10.000 personas en todo el mundo.

«Durante casi una década, Orsini ha servido con orgullo a la comunidad de la enfermedad de Pompe. Estamos encantados de asociarnos con Amicus para llevar Pompeility y Upfolda a los pacientes que padecen esta devastadora enfermedad. Juntos, nuestro objetivo es generar un impacto positivo en las vidas de los afectados. .”, Él dijo Brandon TomOrsini, presidente y director ejecutivo.

Sobre Farmacia Especializada Orsini

Orsini Specialty Pharmacy ha brindado atención integral y compasiva al paciente desde 1987 y es líder en el campo de las enfermedades raras y las terapias genéticas. Orsini colabora con innovadores biofarmacéuticos, proveedores de atención médica y pagadores para ayudar a los pacientes y sus familias a acceder a tratamientos revolucionarios para enfermedades raras. A través de distribución farmacéutica integrada, servicios al paciente, gestión clínica y convenientes servicios de infusión en el hogar, Orsini ofrece soluciones personalizadas que simplifican la forma en que los pacientes se conectan con terapias avanzadas. El modelo High Touch Care de Orsini se centra en equipos de atención curativa capacitados y con experiencia que brindan atención personalizada al paciente para garantizar que Ningún paciente se quede atrás™.

Orsini Specialty Pharmacy cuenta con acreditaciones de la Comisión de Acreditación para la Atención Médica (ACHC), la Comisión Conjunta, URAC y NABP. Orsini ha recibido el Premio a la Excelencia del Centro de Farmacia de Enfermedades Raras de la URAC y el Premio a la Excelencia de la ACHC en Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos. Para obtener más información, llame a Orsini al 847-734-7373 ext. 505, envíenos un correo electrónico a (correo electrónico protegido)O visite www.orsinispecialtypharmacy.com.

Fuente: Farmacia Especializada Orsini